号称 “ 对 HIV 免疫的婴儿露露和娜娜出生 ” 一事仍在激起千层浪,11 月 27 日,贺建奎的另一个基因编辑项目被 “ 找到 ”。当天,潇湘晨报记者在中国临床试验注册中心网站上搜索发现,一项名为《重大遗传疾病基因治疗的安全性评估》研究课题的研究负责人正是贺建奎。

  根据中国临床试验注册中心网站上公布的信息显示,这项研究课题的正式科学名称为《人类废弃胚胎,小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估》,批准本研究的伦理委员会为深圳大学第三附属医院医学伦理委员会。

  研究基于动物实验(小鼠和猴子胚胎实验结果),选定 CCR5 和 PCSK9 作为研究目标基因,拟采用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术,结合其衍射的单剪辑编辑技术,对人类辅助生殖技术中经过患者知情同意废弃胚胎(主要为 3PN 胚胎)进行探究性试验。

  据介绍,人类正常胚胎为 2PN 胚胎,3PN 胚胎是在进行辅助生殖时,两个精子与一个卵子的结合胚胎,因为包含了额外的一套染色体,所以不会再发育。

  上述信息还显示,研究共选取 400 个样本,共分 A/B 两个组别, A 组干预措施为 Cas9 RNA,B 组干预措施为 Cas9 蛋白。测量指标为 “ 脱靶情况 ” 和 “ 切割效率 ”。 其中采集的人体标本为废弃胚胎,“ 使用后销毁 ”。

  研究纳入的标准是以女方输卵管堵塞因素导致的不孕为病因来源,年龄在 23~43 岁,夫妻均自愿参与等。

  通过该研究,“ 精确修复遗传突变导致的疾病,或调解致病基因表达,预防相关疾病。同时,可根据对样本的深度测序分析,关联相关基因,分析不孕不育发病机理,改善不孕不育患者妊娠结局。”

  研究实施负责的组长单位为南方科技大学,试验主办单位 ( 项目批准或申办者 ) 包括深圳大学第三附属医院(实施地点)、中信湘雅生殖与遗传专科医院、南方科技大学、郑州大学第三附属医院和昆明理工大学。

  经费或物资来源显示为深圳市科技创新自由探索项目。不过,11 月 26 日,深圳市科技创新委员会就发布声明称消息不实。

  11 月 27 日,中信湘雅生殖与遗传专科医院对外回应称,与贺建奎团队进行的该合作项目为 “ 科学研究 ”,利用的是 “ 没有临床使用价值需要被废弃的受精卵 ”,与曝光的 “ 世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿 ” 不是一回事。

  据报道,2017 年底,贺建奎与中信湘雅生殖医院取得联系,商讨讨论科研项目合作,确定研究 “ 开展基因编辑的有效性和安全性评估 ”。

  按照合作方案,中信湘雅生殖医院负责人类胚胎的样本搜集、注射和后期的观察,贺建奎团队负责基因编辑效率的分析和检测。该研究大约使用了几十例不正常受精卵,该合作项目已经结束了。

  医院回应称,贺建奎与该院的科研项目合作内容,主要涉及使用辅助生殖技术过程中的异常受精(没有临床使用价值需要被废弃),且经过患者知情同意自愿捐献用于科学研究的废弃胚胎,开展基因编辑的有效性和安全性评估。

  回应称,该项目严格按照我国《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求,“ 利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚,其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过 14 天。” 进行实验的胚胎仅在体外发育 6 天左右,即用来尝试建立胚胎干细胞系以评估基因编辑的效率和安全性,“ 这也是目前国际上通行且被认可的人胚胎干细胞建系方法 ”。该项目在该院已通过伦理委员会的审核并同意实施。

  根据该项回应,医院称与贺建奎合作的研究内容,仅限于经中信湘雅审核并经伦理委员会审批通过的研究方案,对于其正在进行的基因编辑的临床研究以及在卫健委备案的研究方案不知情。

  回应还称,医院一直以来都支持在国家相关法律法规下进行早期胚胎的相关基础研究,但不支持利用尚未成熟的技术进行以生殖为目的对人类配子、合子与胚胎进行基因操作。

  潇湘晨报记者李姝